Artículo nº 15: Febrero 2017
Andy Coghlan
Artículo publicado en: New Scientist
Cromosoma 21 extra en el síndrome de Down
Una clínica de la India ha anunciado haber usado células madre para tratar el síndrome de Down en 14 personas. "Hasta donde sabemos, ésta es la primera vez que se han utilizado células madre en el síndrome de Down", afirma Jyotti Titus, gerente de Nutech Mediworld Clinic en Nueva Delhi, India. El anuncio ha hecho saltar los timbres de alarma. Para expertos en células madre o en síndrome de Down, no está claro cómo las células madre -que pueden formar muchos tipos de tejido- podrían tratar el síndrome de Down, un trastorno genético causado por tener un cromosoma extra. "El uso de estas células no tiene sentido desde el punto de vista biológico, y puede poner a los bebés en alto riesgo de efectos secundarios", según John Rasko de la International Society for Cellular Therapy.
Justo ahora empieza a disponerse de terapias con células madre clínicamente comprobadas. El primer tratamiento que ha conseguido aprobación por parte de una agencia reguladora fue lanzado el pasado año en Japón: un tratamiento para impedir el rechazo de trasplante de órganos. Existen otros estudios que están siendo sometidos a ensayos clínicos muy estrictos.
Pero cientos de clínicas en todo el mundo ofrecen ya tratamientos con células madre, que no han sido examinados por las agencias reguladoras. Una patente en posesión de la directora médica Geeta Shroff, de 2007, sugiere que las células ofrecidas por Nutech Mediworld podrían ser útiles para más de 70 enfermedades, desde el síndrome de Down hasta la enfermedad de Alzheimer, e incluso para estados vegetativos.
La mayoría de los tratamientos para niños con síndrome de Down se centran en programas de apoyo, incluidas las terapias de lenguaje y conductas. Pero en un estudio publicado el pasado año, Shroff informó el resultado de un caso: un bebé con síndrome de Down de 3 meses con lesión del septo auricular mejoró su capacidad de comprensión, el tono muscular de sus extremidades y la capacidad de reconocer a sus familiares, después de recibir células madre (Human Embryonic Stem Cells in the Treatment of Patients With Down Syndrome: A Case Report. J. Med. Cases, 2016; 7: 123-125. Human Embryonic Stem Cells in the Treatment of Patients With Down Syndrome: A Case Report).
No hay controles
Elizabeth Fisher, del University College London comenta: "En este trabajo no hay elementos de comparación con parecidos individuos con síndrome de Down, y no muestra indicación alguna de que esta terapia tenga un efecto en absoluto, por lo que la autora carece de base para afirmar que las inyecciones resultaron beneficiosas".
Pero puesto que no se le dio ningún otro tratamiento, es evidente que la mejoría del bebé se debió al tratamiento con células madre, afirma Titus. "Inició el blableo, a arrastrase, cambiaron rasgos de la cara. El niño, que vive en Singapore, tiene ahora 3 años y continúa el desarrollo propio de su edad".
El estudio de Shroff afirma que inyectó células, desarrolladas a partir de un embrión donado, en la sangre, músculos de la espalda y bajo la piel, y le administró un spray nasal. "Las células madre tienen una capacidad innata para reparar y regenerar, y esa es la razón por la que mejoró la condición del niño", afirma Titus.
"No existe un modo obvio por el que este tratamiento hubiese funcionado", según Victor Tybulewicz del Francis Creek Institute de Londres. "Para tener un efecto, las células nerviosas madre tendrían que haber sido inyectadas en el cerebro."
"Parece que la autora no tiene idea de a dónde van las células, o qué otra cosa están haciendo", afirma Fisher. Todavía es peor ahora que sabemos que han sido tratados otros 14 pacientes, no sólo uno".
Nutech Mediworld no es la única clínica que ofrece células madre. Rasko identificó el año pasado 417 websites que anuncian tratamientos con células madres directamente a los pacientes. De ellas, 187 estaban asociadas a 215 clínicas en USA. Treinta y cinco mostraban enlaces con organizaciones en la India. Aunque la India introdujo hace una década normas nacionales sobre investigación clínica y tratamientos con células madre, no tienen fuerza legal.
Comentario (Fundación Iberoamericana Down21)
Una vez más nos vemos ante la publicación de que un determinado tratamiento en una persona con síndrome de Down, en este caso un bebé, resulta altamente eficaz. En este estudio el tratamiento ha sido realizado con células madre obtenidas de embriones humanos, lo que hace aún más novedoso y tentador el resultado, por ese aire milagroso con el que se mira siempre a cuanto esté relacionado con este tipo de células.
El artículo así presentado es realmente engañoso. Nunca la mejoría en un caso aislado significa algo, y menos todavía en el síndrome de Down, en donde la variabilidad de afectación y del curso del desarrollo entre una persona y otra son tan enormes. En este caso, además, el niño nació prematuro, con una cardiopatía y en situación muy complicada que exigió el ingreso en la UCI. La autora compara el estado a los 3 meses de vida, obviamente difícil y más cuando los padres aún no han asimilado la situación, con el que presenta a los 18 meses. Y atribuye la mejoría a las células madre. Nada sabemos de qué otras terapias hayan podido ser aplicadas al bebé.
Conocemos centenares de casos de niños con síndrome de Down que nacen en condiciones muy precarias, pero que en pocos meses van desarrollándose, consiguen sustanciales mejorías de motilidad y comunicación, y alcanzan los hitos del desarrollo propios de esta condición, sin más tratamiento que la aplicación rigurosa y constante de un buen programa de atención temprana.
Habremos de repetir por activa y por pasiva que el único modo de asegurar la eficacia de un producto es comparar grupos con suficiente número de sujetos, bien emparejados, uno control (placebo) y otro tratado, en condiciones "ciegas" para no dejarse influir por el deseo de que el ensayo sea favorable.
